Administrația americană pentru alimente și medicamente a aprobat o cerere de înregistrare a Trikafta, un medicament fabricat de Vertex Pharmaceuticals, pentru a trata pacienții cu vârsta de 12 ani și peste cu cea mai frecventă mutație a fibrozei chistice , F508del. O etapă importantă pentru toți, dar mai ales pentru adolescenții cu această boală, care anterior nu aveau opțiuni, așa cum a afirmat FDA Ned Sharpless:
„Aprobarea istorică de astăzi este o dovadă a acestor eforturi prin punerea la dispoziție a unui nou tratament pentru majoritatea pacienților cu fibroză chistică, inclusiv pentru adolescenți, care anterior nu aveau opțiuni și oferind altora din comunitatea fibrozei chistice acces la o terapie eficientă suplimentară. "
Aceasta este prima terapie combinată triplă, Trikafta combină 3 medicamente care acționează asupra proteinei CFTR defecte datorită mutațiilor genei CFTR, dintre care cea mai răspândită este mutația F508del. Trikafta ajută proteina defectă datorată acestei mutații să funcționeze mai eficient, spre deosebire de alte terapii utilizate în prezent.
Medicamentul este eficient pentru toți pacienții cu vârsta de 12 ani și peste cu cel puțin o mutație F508del, care este practic cea mai frecventă, afectând 90% din populația cu fibroză chistică. Aceasta înseamnă că pentru aproximativ 6.000 de persoane cu fibroză chistică numai în Statele Unite, cauza bolii poate fi tratată pentru prima dată.
Eficacitatea a demonstrat, după cum a raportat FDA, prin două studii diferite, una din cele 24 de săptămâni efectuate pe 403 pacienți cu mutație F508del și o mutație pe a doua alelă. Un alt studiu efectuat la 107 pacienți cu două mutații identice F508del.
După cum știți, fibroza chistică este o boală rară, progresivă și periculoasă, care determină acumularea de mucus gros în plămâni, tractul digestiv și alte părți ale corpului, provocând complicații respiratorii, digestive și alte complicații grave.
Tratamentul este în prezent în studiile de fază III pentru pacienții cu vârste cuprinse între 6 și 11 ani care au o mutație F508del și o mutație funcțională minimă, precum și cei cu două mutații F508del. Terapia va fi evaluată și pentru copiii cu vârsta sub 6 ani.
Gunnar Esiason, unul dintre mulți copii afectați de fibroză chistică din lume, tratat cu medicamentul pe bază experimentală, a salutat vestea aprobării cu mare entuziasm și pe Facebook a comentat:
„Viața mea s-a schimbat pe 9 aprilie 2021 când am luat prima doză de„ Triple Combo ”într-un studiu clinic de fază III. Combinația triplă, numită pentru diferitele sale componente, este un medicament conceput pentru a trata cauza principală a fibrozei chistice … "
„De atunci totul sa schimbat. Astăzi, un an și jumătate mai târziu, FDA a aprobat acel medicament sub numele de Trikafta. Abia aștept să văd cum vor lucra persoanele cu CF pentru a schimba lumea acum că aproape întreaga noastră comunitate va avea acces la acest medicament care schimbă viața. "
Viața mea s-a schimbat pe 9 aprilie 2021 când am luat prima doză de „Triple Combo” într-un studiu clinic de fază III. …
Publicat de Gunnar Esiason luni 21 octombrie 2021
Și de acum înainte, viața se va schimba probabil pentru mulți alți copii și pentru mulți oameni afectați de această teribilă boală.
De asemenea poti fi interesat de:
Marco Giustiniani, băiatul bolnav de fibroză chistică care adoptă dieta vegană (VIDEO)
Laura De Rosa
